在第五屆中國(guó)國(guó)際進(jìn)口博覽會(huì)上，全球獲批的首個(gè)納米抗體藥物Cablivi?和新一代用于龐貝病的酶替代治療（ERT）藥物Nexviazyme?亮相賽諾菲展臺(tái)。

賽諾菲攜手相關(guān)領(lǐng)域臨床和政策專家、公益組織等相聚一堂，共同探討如何為超罕見(jiàn)病患者建立針對(duì)性的診療和保障模式，切實(shí)幫助超罕患者用得上藥、用得起藥。

兩款創(chuàng)新藥“中國(guó)首秀”

上市后將填補(bǔ)國(guó)內(nèi)臨床空白

近年來(lái)，國(guó)家和社會(huì)各界高度重視罕見(jiàn)病的話題，對(duì)罕見(jiàn)病的認(rèn)知也越來(lái)越深入。全球獲批的首個(gè)納米抗體藥物、也是首個(gè)靶向治療獲得性血栓性血小板減少性紫癜（aTTP）的藥物 Cablivi?，在本屆進(jìn)博會(huì)上迎來(lái)了“中國(guó)首秀”。

aTTP是一種罕見(jiàn)的血液系統(tǒng)急癥，致死率極高。該創(chuàng)新藥物也是全球唯一一個(gè)獲批針對(duì)成人及青少年獲得性血栓性血小板減少性紫癜（aTTP）患者的新療法。今年10月，Cablivi?獲得“醫(yī)藥界諾貝爾獎(jiǎng)”蓋倫獎(jiǎng)的“最佳生物技術(shù)產(chǎn)品獎(jiǎng)”提名。

據(jù)蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血栓室副主任余自強(qiáng)教授介紹：“Cablivi?可以顯著縮短患者達(dá)到正常血小板計(jì)數(shù)和器官損傷標(biāo)志物恢復(fù)正常的時(shí)間，得到了國(guó)內(nèi)外指南的一致推薦。”

另一款在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的創(chuàng)新產(chǎn)品是新一代用于治療龐貝病的酶替代治療（ERT）藥物，獲得FDA授予的“突破性療法”稱號(hào)，能顯著改善龐貝病患者的呼吸功能和運(yùn)動(dòng)能力，旨在成為龐貝病新一代的標(biāo)準(zhǔn)治療方案，也在本屆進(jìn)博會(huì)上演“中國(guó)首秀”。

復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師朱雯華教授表示：“龐貝病是一種罕見(jiàn)的常染色體隱性遺傳病，患者如果不及時(shí)治療，會(huì)導(dǎo)致多個(gè)器官、系統(tǒng)不可逆的進(jìn)行性損傷，從而需長(zhǎng)期依賴輪椅和呼吸機(jī)，并導(dǎo)致過(guò)早死亡。Nexviazyme?的亮相，有望在未來(lái)為龐貝病患者提供新的治療選擇?！?/p>

賽諾菲特藥全球事業(yè)部中國(guó)區(qū)總經(jīng)理謝麗娟感言：“作為連續(xù)五年積極參與進(jìn)博會(huì)的跨國(guó)藥企，我們非常榮幸見(jiàn)證了中國(guó)政府對(duì)醫(yī)療創(chuàng)新的大力推動(dòng)。今年，我們又帶來(lái)了兩款重磅產(chǎn)品‘中國(guó)首秀’，分別治療罕見(jiàn)血液系統(tǒng)急癥和龐貝病，上市后將填補(bǔ)國(guó)內(nèi)臨床空白，希望持續(xù)為困境中的患者帶來(lái)生命的希望。作為全球罕見(jiàn)病領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，賽諾菲將全力以赴，追尋科學(xué)奇跡、凝聚多方力量，為罕見(jiàn)病這個(gè)‘世界難題’探索‘中國(guó)方案’而努力?！?/p>

讓“超罕見(jiàn)病”患者用得上藥、用得起藥

多方協(xié)力打通超罕見(jiàn)病最后一公里

記者了解到，進(jìn)入中國(guó)以來(lái)，賽諾菲分別帶來(lái)了思而贊?、美而贊?、法布贊?和艾而贊?等多款超罕見(jiàn)病藥物，用于治療戈謝病、龐貝病、法布雷病和黏多糖貯積癥Ⅰ型等溶酶體貯積癥。這類疾病目前在國(guó)內(nèi)的確診患者人數(shù)僅數(shù)百人，不到總?cè)丝诘陌偃f(wàn)分之一，為典型的“超罕見(jiàn)病”。

活動(dòng)現(xiàn)場(chǎng)，中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院東院執(zhí)行院長(zhǎng)黃海威教授、上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心金春林主任、北京病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)副理事長(zhǎng)、創(chuàng)始人王奕鷗和賽諾菲（中國(guó)）罕見(jiàn)病及罕見(jiàn)血液病業(yè)務(wù)負(fù)責(zé)人俞蕾齊聚一堂，就“因地制宜，‘精準(zhǔn)’保障，促共同富?！币?jiàn)病的中國(guó)探索”主題，展開圓桌討論，建言獻(xiàn)策。

黃海威教授表示：“很多有遺傳背景、臨床異質(zhì)性較大的，卻沒(méi)有特別有效藥物治療的超罕見(jiàn)病，更值得我們?nèi)ニ伎己兔鎸?duì)。近年來(lái)，我們通過(guò)加大醫(yī)療、醫(yī)藥、醫(yī)保三醫(yī)聯(lián)動(dòng)，改變舊有傳統(tǒng)的工作模式，破解了不少罕見(jiàn)病患者的診療和保障難題?！?/p>

金春林表示：“以政府引導(dǎo)為主，‘因時(shí)’‘因地’制宜，整合基本醫(yī)保、商業(yè)保險(xiǎn)、慈善救助等的多層次保障，是重要的探索方向?！?/p>

編輯：陳琦