第四屆中國(guó)SMA（脊髓性肌萎縮癥）大會(huì)召開，會(huì)上，《中國(guó)SMA患者生活質(zhì)量研究》發(fā)布。研究結(jié)果顯示，正在使用SMA治療藥物——諾西那生鈉注射液的患者中，76.4%的患者是在今年該藥納入醫(yī)保報(bào)銷范圍后開始用藥的。

SMA作為第一批被納入罕見病目錄的疾病，具有高致亡性、致殘性，被稱為兩歲以下嬰幼兒的頭號(hào)遺傳病殺手。今年1月，SMA治療藥物被納入我國(guó)國(guó)家醫(yī)保報(bào)銷范圍，SMA治療也邁入了具有里程碑意義的新時(shí)代，藥物的廣泛可及讓大量原先無望的患者得以受惠。

此次發(fā)布的《中國(guó)SMA患者生活質(zhì)量研究》共收集到1175份有效樣本。研究數(shù)據(jù)顯示，自諾西那生鈉進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄以來，開始使用該藥的患者家庭大幅增多。而目前正在使用諾西那生鈉注射液的患者中，76.4%的患者是在醫(yī)保覆蓋后開始用藥。用藥患者，尤其是長(zhǎng)期用藥的患者，與不用藥患者相比，其日?；顒?dòng)的自主程度有明顯改善，生活質(zhì)量平均得分也更高。盡管如此，SMA的攻克之路仍然漫長(zhǎng)。研究數(shù)據(jù)顯示，確診后僅有31.3%的患者會(huì)定期到醫(yī)院隨訪，患者的疾病管理情況仍有極大提升空間。

中國(guó)罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康表示，SMA診療在政府部門、慈善機(jī)構(gòu)、企業(yè)和患者組織的共同努力下，發(fā)生了積極變化。企業(yè)讓患者有對(duì)癥治療的好藥可用，政府和保障政策打通了治療“最后一公里”，讓患者用得起藥。自從治療藥物納入醫(yī)保報(bào)銷范圍以來，前去就診的患者翻了幾倍。慈善機(jī)構(gòu)和患者組織則在其中起到了潤(rùn)滑劑的作用。

復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師王藝會(huì)上表示，作為一種多系統(tǒng)受累的復(fù)雜疾病，SMA治療必須由多學(xué)科協(xié)作，通過規(guī)范化的評(píng)估和管理，為患兒提供長(zhǎng)程的、科學(xué)合理的診療方案。同時(shí)，家長(zhǎng)是否能夠樹立正確的診療意識(shí)，對(duì)患兒的生活質(zhì)量和疾病走勢(shì)都有著重大的影響。

本次大會(huì)由美兒SMA關(guān)愛中心主辦，中國(guó)罕見病聯(lián)盟、中國(guó)SMA診治中心聯(lián)盟共同指導(dǎo)。

（原標(biāo)題：這種罕見病曾經(jīng)的“天價(jià)藥”納入醫(yī)保后，就診用藥患者翻了幾倍）

編輯：陳琦