長江日報大武漢客戶端6月20日訊（記者王愷凝）6月18日，具有兒童適應證的百濟神州注射用貝林妥歐單抗正式上市，這也是我國首款用于治療兒童復發(fā)難治急性B細胞性淋巴細胞白血病的免疫治療藥物。

急性淋巴細胞白血病是最常見的兒童期惡性腫瘤。根據(jù)2021年底發(fā)布的《中國兒童血液病2020白皮書》數(shù)據(jù)，我國急性淋巴細胞白血病占兒童白血病的72.6%（其中約85%起源于B細胞，即急性B細胞性淋巴細胞白血?。?，0至14歲兒童的白血病發(fā)病率為34.3/百萬。近年來，隨著急性淋巴細胞白血病化療方案的逐步改善，尤其是誘導強化鞏固方案的推出，使得兒童患者的長期生存率大幅提升，目前兒童急性淋巴細胞白血病整體治愈率可達80%至90%。但仍有15%至20%的患兒會遭遇復發(fā)，且復發(fā)后的存活率很差，傳統(tǒng)化療的有效率低，預后差。

“兒童急淋白血病是一種遺傳異質(zhì)性疾病，疾病的發(fā)病和復發(fā)機制與細胞遺傳學改變有關?！比A中科技大學同濟醫(yī)學院附屬同濟醫(yī)院兒科血液病?？浦魅吾t(yī)師胡群教授說，復發(fā)后，患者的治愈率平均在50%以下，主要原因之一是患者產(chǎn)生了耐藥性。“耐藥一般是因為一些基因發(fā)生了突變，因此要選擇新的治療手段來解決復發(fā)的問題，這也是目前臨床研究的熱點?！?/p>

胡群教授告訴長江日報記者，針對復發(fā)難治性兒童急淋白血病，現(xiàn)在新的治療手段包括免疫治療、靶向治療和移植。這其中靶向治療的問題在于首先得有靶點，不是所有的復發(fā)都能找到靶。對于移植來說，則要解決微小殘留病灶的問題，否則帶瘤移植，不僅花費不少，還存在繼續(xù)復發(fā)的風險。

“白血病復發(fā)是一個國際防治難題，貝林妥歐單抗給復發(fā)的孩子提供了可能的治療機會，幫助我們突破目前治療的瓶頸?！比A中科技大學同濟醫(yī)學院附屬協(xié)和醫(yī)院兒科金潤銘教授說，從目前研究的結(jié)果來看，這款藥物通過激活體內(nèi)T細胞來殺滅腫瘤細胞，可使約59%的復發(fā)難治B系急性淋巴細胞白血病患者達到完全緩解，而完全緩解的患者中大約79%的病人可以達到微小殘留病灶的消除，這給絕大部分復發(fā)難治B系急性淋巴細胞白血病患者帶來生的希望。此外，多個臨床研究證實，相比傳統(tǒng)化療及CAR-T細胞治療，貝林妥歐單抗的安全性也有大幅提升。

針對患兒家屬最關心的費用問題，金潤銘教授也做了回答?！霸撍幍氖褂靡鶕?jù)孩子的體表面積計算，如果按照一個療程28天使用的話，費用比較高，一般在10萬至25萬左右?！?/p>

“我們希望藥物能夠納入醫(yī)保談判，讓更多的患者能夠受惠于這一款新藥?！焙航淌诒硎?。

編輯：陳琦