繼2021年11月120萬元一針抗癌藥進入醫(yī)保談判引發(fā)市場熱議后，近期一針1348萬元的罕見病新藥將落地中國，再次吸引人們對醫(yī)藥行業(yè)的關(guān)注目光。

中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心公示，諾華旗下治療脊髓性肌萎縮的藥物Zolgensma在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗默示許可，在2021年10月21日，該藥物所提交的臨床試驗申請獲得受理。該藥目前定價為一針212.5萬美元，折合人民幣約1348萬元。

對于如此高價的創(chuàng)新藥，有人質(zhì)疑這是一種定價失控的行為，而另一邊的支持者也指出，諾華找到了治愈這種罕見疾病新的新方法。2021年國家醫(yī)保藥品目錄談判中，7種罕見病用藥納入醫(yī)保目錄，其中便包括用于治療脊髓性肌萎縮癥的藥物Spinraza，該藥物在國內(nèi)此前定價接近70萬元人民幣一針，每年需反復注射且屬于完全自費藥物，納入醫(yī)保后費用降為3.3萬元人民幣一針。

同樣是治療脊髓性肌萎縮癥，何以價格差距如此巨大?納入醫(yī)保降價的藥物Spinraza并不是新藥，其在全球市場已經(jīng)基本實現(xiàn)盈利，而且患者需要每年反復注射。1348萬元一針的新藥Zolgensma，患者只需接受一次靜脈注射給藥，就能實現(xiàn)長期緩解甚至治愈。

平安證券在研報中指出，2021年醫(yī)保首次出現(xiàn)年用藥金額百萬級別的罕見病藥品，其進醫(yī)保報出“地板價”，是綜合考慮支付體系、競爭格局等因素的結(jié)果，對其他高價藥并不適用。我國醫(yī)保定位愈加清晰，在此背景下對接商業(yè)保險或成為高價值創(chuàng)新藥商業(yè)化新常態(tài)。

巨豐投資首席投資顧問張翠霞對《證券日報》記者表示，近年來越來越多的罕見病創(chuàng)新藥進入中國市場，而且從審批速度看，效率越來越高。這種現(xiàn)象進一步刺激了國內(nèi)藥企的創(chuàng)新研發(fā)熱情，罕見病新藥研發(fā)領(lǐng)域的市場景氣度也在不斷提升，相關(guān)公司獲得了更多的資本青睞與投資。

張翠霞說：“有國外研究機構(gòu)公布的數(shù)據(jù)顯示，一款新藥的研發(fā)成本，包括失敗的研發(fā)管線的平均成本約在10億到20億美元之間，而研發(fā)時間往往需要10至15年，要經(jīng)歷藥物發(fā)現(xiàn)、臨床前研究、臨床實驗、上市4個關(guān)鍵階段，其中第三個階段最為耗時，一般需要5至7年，這還是站在藥物研發(fā)成功的基礎(chǔ)上，如果失敗了基本上一切都付諸東流。為鼓勵新藥研發(fā)，近年來國內(nèi)出臺了一系列政策，包括優(yōu)化審評審批、臨床試驗數(shù)據(jù)標準化和知識產(chǎn)權(quán)保護等，意在降低藥企研發(fā)成本。通過引入國際醫(yī)藥巨頭的高價創(chuàng)新藥，用‘鯰魚效應(yīng)’攪動國內(nèi)創(chuàng)新藥研發(fā)情緒，也是政策的一個方向?！?/p>

近年來國內(nèi)藥企也通過自研和并購拓展罕見病藥物研發(fā)管線，如北?？党梢勋@批上市3款罕見病藥物，其中一款還是我國首次獲得批準上市治療MPSII(黏多糖貯積癥II型)的罕見病藥物，滿足了我國治療需求的缺口;亞盛醫(yī)藥原創(chuàng)一類新藥奧雷巴替尼片于2021年11月25日獲國家藥監(jiān)局批準上市，用于治療任何酪氨酸激酶抑制劑(TKI)耐藥。

國信證券高級研究員張立超告訴《證券日報》記者，受集采的影響，越來越多的醫(yī)藥公司投身醫(yī)藥研發(fā)和醫(yī)療服務(wù)，醫(yī)藥板塊的市場熱度和投資者關(guān)注焦點正朝著醫(yī)藥創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)升級的方向轉(zhuǎn)移。

在新藥研發(fā)布局上，上市公司復星醫(yī)藥、恒瑞醫(yī)藥都有超過十款臨床項目。

張立超說：“高價創(chuàng)新藥背后是企業(yè)高投入與高回報。由于罕見病藥物在研發(fā)過程中與普通藥物相比存在著研發(fā)成本和風險更高的特性，因此其研發(fā)難度更大，研發(fā)成果價值更凸顯，目前國內(nèi)該領(lǐng)域還處于藍海市場?！?/p>

編輯：陳琦